筋肉が萎縮し衰えていく難病:筋ジストロフィー
国内患者は2000人で根本的な治療は まだない
京都大学iPS細胞研究所:堀田秋津の研究
筋ジストロフィーの患者から作ったiPS細胞を
筋肉細胞に育てると筋ジストロフィーになってしまう
原因となる遺伝子を変えなければ正常な筋肉はできない
堀田は細胞の中の遺伝子手術を試みる
●ゲノム編集
筋ジストロフィーの患者から作ったiPS細胞に、
ハサミの役割を持つたんぱく質を入れる
そのハサミがDNAを目指して飛んでいく
病気の原因となる遺伝子は分かっていて、
それを探してくっつくように設計されている
するとそのDNA配列の一部をカット
病気の原因を取り除いたiPS細胞から健康な筋肉細胞を作り、
将来 治療に役立てようと考えている
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