筋肉が萎縮し衰えていく難病：筋ジストロフィー

国内患者は2000人で根本的な治療は まだない

京都大学iPS細胞研究所：堀田秋津の研究

筋ジストロフィーの患者から作ったiPS細胞を

筋肉細胞に育てると筋ジストロフィーになってしまう

原因となる遺伝子を変えなければ正常な筋肉はできない

堀田は細胞の中の遺伝子手術を試みる

●ゲノム編集

筋ジストロフィーの患者から作ったiPS細胞に、

ハサミの役割を持つたんぱく質を入れる

そのハサミがDNAを目指して飛んでいく

病気の原因となる遺伝子は分かっていて、

それを探してくっつくように設計されている

するとそのDNA配列の一部をカット

病気の原因を取り除いたiPS細胞から健康な筋肉細胞を作り、

将来 治療に役立てようと考えている

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